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元的罕用藥都已納入醫(yī)保目錄。已上市的高值罕用藥中，依據(jù)《第一批罕見病目錄》罕見病診療費(fèi)用調(diào)研報(bào)告，脊髓性肌萎縮癥（SMA）、法布雷病、戈謝病、糖原累積病、黏多糖貯積癥、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿、非典型溶
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)于 1874 年向波羅的海醫(yī)生協(xié)會報(bào)告: 一位34歲婦女死于輸羊血，他稱病理解剖發(fā)現(xiàn)其血含溶解的紅細(xì)胞。1875年，Ponfick通過羊?qū)份斞C明羊的紅細(xì)胞溶解、尿液含血紅蛋白(血紅蛋白尿)，他進(jìn)
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應(yīng)證分別為非霍奇金淋巴瘤，以及一種罕見的血液病——陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥等，并不包括重癥肌無力。目前臨床使用這兩種藥物治療重癥肌無力，均處于超藥品說明書使用（off-label，也稱為“超適應(yīng)證用藥
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性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。該藥品是全球唯一獲批治療PNH溶血的藥物，為挽救aHUS患者的生命帶來突破性改變，屬于臨床急需產(chǎn)品，對于改善我國PNH和aHUS患者的生
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白。由于肌紅蛋白需要通過腎臟來排出體外，肌紅蛋白本身就是個(gè)“大個(gè)子”，因此很容易阻塞腎小管，影響腎功能。癥狀較輕的會產(chǎn)生血紅蛋白尿，嚴(yán)重的還會引起急性腎衰竭。 橫紋肌溶解癥又稱“haff病”，這名字由
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，被視作當(dāng)前世界上最昂貴的藥物之一。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）在2007年3月批準(zhǔn)了Soliris用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)。這是一種罕見的血液疾病，可致殘疾和過早死亡。在此之前
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分鐘～2小時(shí)，除胃腸炎癥狀外，尚有流涎、流淚，嚴(yán)重者可出現(xiàn)幻覺、精神錯(cuò)亂等； 三是溶血型：潛伏期為6～12小時(shí)，可出現(xiàn)急性貧血、黃疸、肝脾腫大、血紅蛋白尿； 四是臟器損害型：潛伏期10～24小時(shí)，臨床
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，主要起清潔污垢作用。不過，草酸確不宜在食品加工中使用。 橫紋肌溶解癥是指患者肌肉細(xì)胞遭到破壞，血液中肌紅蛋白濃度升高。輕者產(chǎn)生血紅蛋白尿，即“醬油尿”，重者還會引起腎衰竭。不過，科學(xué)松鼠會在博客中表示
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