當(dāng)前位置：
財(cái)新網(wǎng) > 熱點(diǎn) > HTT
HTT
- 新年愿望：聽謝曉亮等14位科學(xué)家怎么說
-
何會推薦這兩個進(jìn)展？ ? 我的主要研究領(lǐng)域是神經(jīng)退行性疾病，集中在亨廷頓病研究。 ? 推薦的兩個進(jìn)展，一是 Sarah Tabrizi 領(lǐng)導(dǎo)的靶向HTT基因mRNA的反義寡聚核苷酸（ASO）的臨床研究
視頻
何會推薦這兩個進(jìn)展？ ? 我的主要研究領(lǐng)域是神經(jīng)退行性疾病，集中在亨廷頓病研究。 ? 推薦的兩個進(jìn)展，一是 Sarah Tabrizi 領(lǐng)導(dǎo)的靶向HTT基因mRNA的反義寡聚核苷酸（ASO）的臨床研究
視頻
京公網(wǎng)安備 11010502034662號 
[23]。 ? ? 雖然有扎實(shí)的基礎(chǔ)研究，GalNAc-RNA藥物的臨床研究并不是一帆風(fēng)順，差點(diǎn)胎死腹中。Alnylam的第一個GalNAc-siRNA臨床候選藥物Revusiran，靶向hTT基因
熱評：
m.blog.naver.com ? 亨廷頓綜合癥作為一種常染色體顯性遺傳病，是四大神經(jīng)退行疾病之一。此前，研究者對其有一定的認(rèn)識，尤其是發(fā)現(xiàn)其重要的致病蛋白—— HTT 蛋白（Huntingtin
熱評：
Technologies (HTT) is set to build China’s first hyperloop system in Southwest China’s Guizhou province under
熱評：
? 2018年4月16日，超級高鐵開發(fā)商Hyperloop Transportation Technologies（HTT）宣布消息稱，準(zhǔn)備在法國圖盧茲（Toulouse）建設(shè)測試軌道。HTT表示
熱評：
導(dǎo)語： ? 在廣州九龍鎮(zhèn)有一座“豬賓館”，生活著一群身嬌肉貴的實(shí)驗(yàn)小豬，它們能精準(zhǔn)地模擬人類的疾病。這是因?yàn)榭茖W(xué)家利用基因“剪刀”—— CRISPR/Cas9，精準(zhǔn)地把人突變的亨廷頓基因HTT敲入到
熱評：
的藥物不但十分安全，且顯著地減少了神經(jīng)系統(tǒng)中致病的毒性蛋白。 英國倫敦大學(xué)學(xué)院亨廷頓癥研究中心主任莎拉?塔布里茲（Sarah Tabrizi）教授領(lǐng)導(dǎo)的研究人員開發(fā)了這種針對HTT突變基因的ASO藥物
熱評：
員開發(fā)了這種針對HTT突變基因的ASO藥物——IONIS-HTTRx，她表示，“這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)的結(jié)果對于亨廷頓的病人和家庭來說有開創(chuàng)性的意義?！?? 亨廷頓癥（Huntington's disease）可能
熱評：
者肢體像跳舞般不受控運(yùn)動而得名。亨廷頓病與其他同類疾病有個共同點(diǎn)，都是由致病蛋白質(zhì)在神經(jīng)細(xì)胞里的異常積累所引起。比如，亨廷頓病的致病蛋白是由變異HTT基因編碼的HTT蛋白。該疾病之所以讓很多科學(xué)家頗感
熱評：