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戈謝病

更多醫(yī)生發(fā)起早期臨床研究：放與管尋求新平衡: IIT觀察初步有效性與安全性數(shù)據(jù)，以提高IND與藥品上市的成功率。（詳見財新網(wǎng)《分析｜體細(xì)胞臨床研究迎備案制，最嚴(yán)監(jiān)管如何落地？》）越來越多的企業(yè)積極接觸患者組織。罕見病患者組織之一，戈謝病關(guān)愛中心的負(fù)

和最終納入的藥品清單可以看到，溶酶體貯積癥（LSDs）的相關(guān)藥品未能通過降價進(jìn)入最終的談判環(huán)節(jié)，包括戈謝病、龐貝病、黏多糖貯積癥的相關(guān)藥品。這類藥品也屬于罕見病領(lǐng)域的高值藥?！皩ι鲜鯨SDs患者來說

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: 茶之色（廣東）270天12小時35分34秒前

進(jìn)口藥的效果真的沒得說，很多進(jìn)醫(yī)保的國產(chǎn)藥，先不論效果，光是醫(yī)院的定價都比京東和淘寶至少貴幾成，所以那些吹醫(yī)保的這個真的看看就好了。

貯積癥、戈謝病等過去被視為天價藥品的罕用藥。不過，知情人士稱，今年罕見病國談中，戈謝病、龐貝病、粘多糖貯積癥等多個高值罕用藥未能進(jìn)入最后的談判名單。國家醫(yī)保局此前的文件解讀中亦提到，今年有一些價格較

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“新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬的民間罕見病定義，超罕見病進(jìn)一步聚焦。謝俊明稱，罕見病在中國的患病人群往往不足1/100萬，如戈謝病、龐貝病、法布雷病等，每種疾病確診僅有

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: 徐若云 Yun（上海）417天21小時41分18秒前

支持相關(guān)調(diào)整，用大家的一點(diǎn)點(diǎn)力，卸掉另一個同類的沉重枷鎖。

都、佛山等地已先行探索多種不同模式，率先將部分高值罕用藥納入地方保障，局部地區(qū)的罕見病患者支付難題大幅緩解，但與此相對，區(qū)域保障不均的事實(shí)亦逐步凸顯。家住山西呂梁的星星（化名）在確診戈謝病四年后，得

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: 回來了（東京）655天22小時46分6秒前

罕見病雖然昂貴，背后是人道主義的問題。正常社會不會因?yàn)闅埣簿蛼仐壱粋€人，同樣的理由也應(yīng)該應(yīng)用在罕見病及其他重大疾病上。現(xiàn)下醫(yī)保對于發(fā)燒感冒之類的疾病特別慷慨，而對于足以摧毀一個家庭幸福的重大疾病或者殘疾病人的資助卻相當(dāng)吝嗇，對能切實(shí)提升病人生存質(zhì)量的創(chuàng)新藥、特效藥也猶猶豫豫。90%的發(fā)燒感冒都是自限性疾病，吃不吃藥過幾天都能好(美國CDC估計(jì)約1%的流感病人最后住院)，而有些救命藥讓病人負(fù)擔(dān)不起卻事關(guān)生死。另外醫(yī)保重治療輕預(yù)防，體檢、疫苗這類事倍功半的工作，醫(yī)保所做極為有限；由于疫苗預(yù)防、早期干預(yù)通常來說成本顯著低于發(fā)病后治療帶來的成本。輕視預(yù)防由此又帶來了額外的社會成本。

: 放肆圍繞bug飛（湖南）655天15小時13分23秒前

罕見病入醫(yī)保本質(zhì)上提現(xiàn)的是一種集中力量解決極小部分人的思維是一種人道主義問題罕見病藥物用量極少這就有一個矛盾藥廠需要患者分?jǐn)偟羲难邪l(fā)成本患者的家庭又無法負(fù)擔(dān)起高昂的藥價如果按照上述思路花錢入醫(yī)保報銷不如跟結(jié)核一樣免費(fèi)醫(yī)療當(dāng)然這只是我一個極為片面的想法